Funded project

El viaje de Marta

Spain

Marta es una niña de 5 años hija de unos amigos que padece una enfermedad genética rara llamada Niemann Pick Tipo C. La enfermedad se la diagnosticaron con 2 meses y tiene una esperanza de vida de 6 años. Marta cumple 5 años ahora en diciembre, y hace unos meses Fundación Columbus inició el análisis clínico para la terapia génica de este tipo de Niemann Pick (tipo C), lo que abre una puerta a la esperanza para la cura de esta enfermedad y de otras enfermedades raras, para Marta y para todos los niños afectados

Funded thanks to:
  • Donors
  • Total raised
    100%raised
    • Telefónica clients 3.986€
  • Direct beneficiaries 4

    Those people who have naturally benefited from the project's interventions.

  • Indirect beneficiaries 12

    Those identifiable people who will potentially recieve an effect from the project's activities.

Fundación Columbus

Budget

  • Staff 3.986€
  • Total 3.986€
3.986€

Description

Fundación Columbus identifica áreas donde hay una necesidad médica no cubierta en enfermedades ultrarraras, y donde la terapia génica pueda tener garantías de éxito. Fundación Columbus tiene acceso a una red global de expertos y colaboradores en esta materia, que va desde aspectos preclínicos, a desarrollo clínico y aspectos regulatorios y producción. Esto permite colaborar con muchos grupos de investigación y facilitar el desarrollo de estas terapias, que dado el pequeño número de pacientes no tienen interés económico para las empresas farmacéuticas. El objetivo final es conseguir curar estas enfermedades y que los tratamientos lleguen a todos los pacientes que lo necesiten en todo el mundo.

Activities

"Próximo Concierto Fin de Reto El viaje de Marta” el jueves 26 de marzo desde las 21:00 con el grupo Somos Marisol en la sala Trashcan de Madrid (C/ Cardenal Cisneros 30).

Who will benefit?

Niñas, niños y personas adultas con enfermedades monogénicas neurodegenerativas que no son rentables para la industria, pero sí muy importantes para las familias que las sufren.

Project objectives

Conseguir donativos que ayudarán a la Fundación Columbus a seguir investigando en terapias génicas.

Updates & Links

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